“對于腱鞘巨細(xì)胞瘤（tenosynovial giant cell tumor，TGCT），手術(shù)切除是長期以來的經(jīng)典治療手段，然而實(shí)際操作中，部分患者手術(shù)切除難度大，或者手術(shù)風(fēng)險非常高。靶向藥物的出現(xiàn)給了不能手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤患者一個新的治療選擇。”北京積水潭醫(yī)院骨腫瘤科主任牛曉輝教授在接受采訪時表示。

而牛曉輝教授提到的靶向創(chuàng)新藥，正是港股創(chuàng)新藥企和譽(yù)醫(yī)藥自主研發(fā)的高選擇性CSF-1R抑制劑ABSK021。近日，該藥物被中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）認(rèn)定為突破性治療藥物，用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤，這也是首個由中國公司獨(dú)立自主研發(fā)并推進(jìn)臨床的高選擇性CSF-1R抑制劑。

根據(jù)公開信息，腱鞘巨細(xì)胞瘤是一種罕見的局部浸潤性軟組織腫瘤，主要因過表達(dá)集落刺激因子-1（CSF1）引起，最常見于關(guān)節(jié)滑膜、滑囊或腱鞘，臨床表現(xiàn)為受累關(guān)節(jié)疼痛和僵硬、腫脹、出血性關(guān)節(jié)積液、關(guān)節(jié)周圍糜爛、軟骨退化和繼發(fā)性骨關(guān)節(jié)炎，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。

“腱鞘巨細(xì)胞瘤的發(fā)病率每百萬人約有43人患病，屬于罕見病。該病可分為彌漫性和局限性兩種，其中局限性患病人數(shù)約為彌漫性的近10倍。”牛曉輝教授表示，“而且這一疾病多發(fā)于青中年，病史較長，早期可能沒有明顯的癥狀，容易被誤診。”

在診療維度，手術(shù)切除是腱鞘巨細(xì)胞瘤長期以來的經(jīng)典治療手段，但部分患者由于切除難度大，可能涉及全滑膜切除、關(guān)節(jié)置換甚至截肢，手術(shù)并發(fā)癥風(fēng)險也較高，并不適合手術(shù)切除。另外，有文獻(xiàn)報道超過50%的彌漫性腱鞘巨細(xì)胞瘤患者手術(shù)切除后仍出現(xiàn)復(fù)發(fā)。

“有的患者來就診時腫瘤已經(jīng)非常大了，而且腱鞘巨細(xì)胞瘤仿佛‘寄生’在正常組織內(nèi)，在切除腫瘤的時候，會不可避免的傷害到正常組織，此時手術(shù)風(fēng)險就非常高，可能涉及全滑膜切除、關(guān)節(jié)置換甚至截肢。”牛曉輝教授說，“患者服用ABSK021后，我們可以明顯的感覺到患者腫瘤的縮小。”

值得注意的是，目前國內(nèi)尚無針對無法手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤患者的治療藥物上市，因此本次ABSK021納入突破性療法的認(rèn)定，有望加速該藥物的關(guān)鍵臨床研究和上市，為患者帶來全新的治療選擇。

據(jù)悉，突破性療法認(rèn)證是CDE對創(chuàng)新藥物審評的四種加快程序之一，有嚴(yán)格的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)。在藥物臨床試驗(yàn)期間，用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病，且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有充分證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或改良型新藥，可申請CDE突破性治療藥物程序。ABSK021獲得突破性療法認(rèn)定是基于臨床Ib期試驗(yàn)在腱鞘巨細(xì)胞瘤患者中的優(yōu)異研究結(jié)果。